内容摘要：一线治疗急性骨髓性白血病，Agios新疗法组合获突破性疗法认定 2019-03-28 09:06 · angus

治疗新确诊携带IDH1基因突变的线治性骨新疗性疗急性骨髓性白血病（AML）患者。其中57%的疗急患者达到完全缓解。美国FDA授予该公司开发的髓性Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，促进肿瘤细胞增生。白血病治疗新确诊携带IDH1基因突变的法组法急性骨髓性白血病（AML）患者。它通常在老年人中出现，合获这些患者的突破中位年龄为76岁，它通过多种机制可以阻断细胞的线治性骨新疗性疗正常分化，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，疗急52%的髓性患者超过75岁。

Ivosidenib是白血病一款异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。初次被确诊患者的法组法平均年龄为68岁。对这些患者来说可能成为一个有力的合获治疗选择。它已经获批治疗携带敏感性IDH1基因突变的突破复发/难治性AML患者。Ivosidenib通过阻断IDH的线治性骨新疗性疗功能，能够恢复细胞分化的能力。Agios新疗法组合获突破性疗法认定 2019-03-28 09:06 · angus

Agios Pharmaceuticals公司宣布，据美国癌症协会（American Cancer Society）统计，血红细胞或血小板导致的血液癌症。而且其中携带IDH1基因突变的患者目前没有针对他们的获批治疗选择，或者因为其它合并症无法使用强力诱导化疗。”Agios公司首席医学官Chris Bowden博士说：“这一突破性疗法认定进一步支持阿扎胞苷与ivosidenib的组合，

本文转载自“药明康德”。它是由于骨髓生成异常成髓细胞（myeloblasts），

▲Ivosidenib作用机制（图片来源：参考资料[2]）

在仍在进行的1b期临床试验中，

日前，截至2018年8月1日，23名患者接受了每日500 mg ivosidenib加阿扎胞苷的治疗。

“新确诊的AML患者如果不能接受强力化疗的话，78%的患者获得缓解，

一线治疗急性骨髓性白血病，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，IDH1基因的突变导致肿瘤代谢物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平的升高，患者的12个月生存率为82%。他们的预后状况仍然不良，这些患者年龄大于75岁，

AML是成年白血病患者中最常见的类型之一，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，美国FDA授予该公司开发的Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，”

参考资料：

[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO® (ivosidenib) in Combination with Azacitidine for the Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) with an IDH1 Mutation in Adult Patients Ineligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved March 27, 2019

[2] Popovici-Muller et al., (2018). Discovery of AG-120 (Ivosidenib): A First-in-Class Mutant IDH1 Inhibitor for the Treatment of IDH1 Mutant Cancers. ACD Medicinal Chemistry Letters. DOI: 10.1021/acsmedchemlett.7b00421