另外一类DMD药物是票狂针对跳过外显子51表达DMD患者的反译核酸药物，即肌营养蛋白（dystrophin）表达不足。杜跌

所以短期内DMD不会有新药上市。养肌受DMD影响的不良全是儿童，以为没有标准疗法的症药疾病也没有审批标准。女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。物被患者多在30岁之前死亡。拒股股票狂跌60%。所以缺乏改善症状的生理基础。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。这令很多厂家错误估计形势，去年年底多个实验室用CRISPR技术在小鼠整体给药（CRISPR-Cas9）显著改善了肌营养蛋白表达，如果按疾病严重程度和已有疗法的差距算，FDA显然有不同看法，但如果三期临床失败仍可能被撤市。从而调节蛋白合成。虽然这两个药物都未能显著改善肌营养蛋白表达，这个病目前没有任何有效药物，令人看到一线希望。DMD机理相对清晰，Translarna已经在欧盟有条件上市，但是亚组分析和全新机理这两个优势应该至少给Translarna一个评审机会。这个药物针对的是一类特殊的DMD，Sarepta Therapeutics的Eteplirsen本周将会得到FDA的评审结果。过去两年一直新闻不断。但都获得FDA优先审批资格。但因为他们的临床试验仅有12例病人，希望这个技术能够早日在DMD临床显示疗效。

PCT杜氏营养肌不良症药物被拒，

【新闻事件】：2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，前景不容乐观。Translarna是个结构简单的小分子，

FDA对缺乏标准疗法的严重疾病通常会放宽审批标准，股票狂跌60%。股票狂跌60%

2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，

【药源解析】：DMD是一种比较罕见的遗传疾病，但PCT认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。约占DMD病人的13%。更加使这个疾病令人揪心。但在关键临床试验中Translarna仅增加不到3%的肌营养蛋白，在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显著改善DMD儿童6分钟走，但FDA已经拒绝了BioMarin的drisapersen，比如瘦素类似物Metreleptin的临床试验非常粗糙但也被批准上市。 顶: 9踩: 784