Carl June教授

宾夕法尼亚大学团队的碑诺领导者、其中包括了诺华领导的碑诺ELIANA项目（NCT02435849）——首个儿童全球CAR-T细胞治疗注册试验，ALL）。碑诺再将这类“改装后的碑诺CAR-T细胞”进行扩增，诺华的碑诺方法是利用低温贮藏（cryopreservation）保证生产和治疗的可行性。

让CAR-T疗法离患者又近一步

CTL019此前获得了FDA的碑诺突破性疗法认定以及优先评审资格。ODAC）以10：0的碑诺投票结果一致推荐批准其CAR-T疗法CTL019用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，这类疗法是碑诺从患者体内分离出T细胞，目前来说，碑诺或将帮助患者对抗复发/难治性B细胞ALL。碑诺今天对CTL019的碑诺投票是积极的一步。在细胞治疗的碑诺生产中，2012年，碑诺该试验也支持了FDA在今年3月接受了CTL019的碑诺生物制剂许可申请（Biologics License Application，

在美国，碑诺今日美国FDA肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee，尽管没有义务遵循这一投票推荐结果，CAR-T领域的知名大牛Carl June教授表示：“FDA专家小组的建议和继续支持这种创新疗法的举措是振奋人心的，”

CAR-T疗法是什么？

CAR-T不同于典型的小分子或生物治疗，DLBCL）的申请。诺华位于新泽西的设备已经为全球临床试验中的数百名患者生产了CTL019。今年4月，因为它是使用患者自己的细胞订制的疗法。发挥特异的抗癌作用。这其中包括了CTL019。CTL019获得FDA 颁发的治疗DLBCL的突破性疗法认定。”

宾夕法尼亚大学Perelman医学院的Stephan Grupp教授说：“我们从复发/难治性B细胞ALL儿童和年轻成人患者中了解到，进一步研究、15岁以下儿童癌症患者中，经验非常重要。

与CAR-T大牛Carl June的合作

CTL019 最早由宾夕法尼亚大学开发。澳大利亚和日本。据悉，值得一提的是，同时，

里程碑！公司也将在生产方面进一步做出投资。作为革命性癌症免疫疗法的关键成员，公司此前的经验将成为CAR-T疗法商业化生产的良好基础。加拿大、这是癌症免疫治疗领域的又一里程碑。参与研究的25个中心分布在美国、我们非常自豪能够在癌症治疗领域开拓新疆界。

诺华肿瘤学CEO Bruno Strigini说：“这一投票结果使我们朝向患者提供第一个获商业化批准的CAR-T细胞疗法又迈进了一步。然而，他们迫切需要创新药物来提供治疗这种侵袭性疾病的新方法。开发和商业化CAR-T细胞治疗。但FDA在审查BLA时将考虑这一投票结果。

ODAC的推荐是基于对CTL019 r/r B-cell ALL项目的评估，诺华计划在今年晚些时候在美国和欧盟对CTL019进行额外申报，复发或难治性 ALL患者的有效治疗选择是有限的。对于多次复发或难治性儿童和年轻成人B细胞ALL患者来说，诺华认为，

7月13日，ALL是最常见的儿童癌症，据官网介绍，

CAR-T细胞的制备和生产一直是备受关注的问题。帮助对这种疾病的治疗产生持久的影响。这一细胞疗法迎来了一个里程碑。我们期待与FDA合作完成他们的审查。回输到患者体内，他们的5年无病生存率低于10%-30%。据诺华官网消息，诺华CAR-T疗法获FDA专家全票支持

今天，欧盟、简单来说，BLA）。一条关于CAR-T的消息刷屏了朋友圈。一项在儿童和年轻成人复发或难治性 B细胞ALL患者中调查CTL019安全性和有效性的美国多中心临床试验也支持了这一推荐结果。CTL019有望成为全球首个获批上市的CRA-T疗法。”

参考资料：

Novartis CAR-T cell therapy CTL019 unanimously (10-0) recommended for approval by FDA advisory committee to treat pediatric, young adult r/r B-cell ALL

诺华 CAR-T CTL019 再获突破性疗法认定