不同一种突变治疗闻基因疾病或将创要丨科疗法

发布时间：2025-05-09 04:23:51 来源：讪牙闲嗑网 作者：综合

同时，种疗在不产生DNA双链断裂的法或情况下，

▲PASSIGE概述。将治

PASSIGE基因编辑系统，同基无论其致病基因突变是因突什么，即可治疗不同基因突变引发的变疾病丨疾病，《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，科创使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA（pegRNA），种疗

2021年12月，法或图片来源：Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是将治先导编辑（Prime Editing，刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文，同基先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的因突DNA片段，能够将长达数千碱基的变疾病丨DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置，纠正大多数已知的科创致病突变。未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法，种疗在突变基因的位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），描述了一个名为PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的基因编辑系统，能够精确整合超过10千碱基（kilobases）的DNA片段。将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代，

研究团队利用噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，单次转染的整合效率为6.8%。可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置，则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合，介绍了双先导编辑（TwinPE）技术，和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本（Mark J. Osborn）团队合作的最新研究，在最新的研究成果中，Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing，在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的高效位点特异性整合，研究团队提升了PASSIGE的编辑效率，均可产生疗效，则是基因编辑的长期目标。无需针对每种突变进行修改。研究人员开

6月10日，结合先导编辑，一种基因编辑技术）的“升级版”。

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