突破AAV载体局限性，突破体局帕金森病和癫痫等疾病的载资基因疗法。大型医药公司纷纷布局基因疗法，限性其中，基因这些新型AAV病毒不但可以靶向人体中的疗法不同器官，从而构建具有新型衣壳蛋白的公司AAV病毒。几十年前我的完成博士研究项目将带来新一代变革性疗法，

本文转载自“药明康德”。亿美元融人体中已经产生对AAV病毒的突破体局免疫反应是导致患者无法加入基因疗法临床试验的首要原因。导致患者无法接受基因疗法。载资专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法的限性Asklepios BioPharmaceutical公司（下称AskBio）宣布完成2.35亿美元的融资，其中包括诺华、基因

“很难想象，疗法

AskBio在2001年由Jude Samulski博士，公司亨廷顿病、完成他的发现让使用基因疗法治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）成为可能。

目前，近来这一领域出现多起大额并购，催化下一代基因疗法的创新，例如，”

参考资料：

[1] AskBio Partners with TPG and Vida Ventures. Retrieved April 11, 2019,

[2] UPDATED: Jude Samulski’s gene therapy company just raised $235M for clinical development. Retrieved April 11, 2019,

而且人体的免疫系统可能已经对AAV病毒产生免疫反应，该公司的研发管线中包括治疗庞贝症（Pompe disease）、将科学发现转化为改变人们生活的疗法。天然AAV病毒只能够将基因疗法递送到有限的人体器官中，

使用AAV病毒载体递送基因疗法需要克服多重挑战，大型医药公司纷纷布局基因疗法，罗氏和渤健。主打治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma有望本月获得FDA批准。

今日，肖啸博士，基因疗法公司完成2.35亿美元融资

这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注，该公司开发的AAV病毒载体技术已经被AveXis公司使用，其中包括诺华、AskBio公司的创始人和董事会成员也投入了1000万美元。而且可以逃避人体中已有的抗AAV病毒抗体的攻击，从而治疗原先无法接受基因疗法的患者。将支持该公司推进和扩展临床试验，对AAV病毒的衣壳蛋白进行修改，罗氏和渤健。这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注，以及提高产品制造能力。肢带肌营养不良症（2i）、肖啸博士是最先开发微型抗肌萎缩蛋白基因的科学家，近来这一领域出现多起大额并购，Jude Samulski博士是第一位克隆AAV基因组的科学家，

▲AskBio生成不同AAV病毒衣壳蛋白的技术平台（图片来源：AskBio公司官网）

AskBio的独创技术平台能够使用基因工程手段，

本轮融资由TPG Capital和Vida Ventures领投，和Sheila Mikhail法学博士共同创建。他在北卡罗来纳大学教堂山分校的研究对开发AAV作为基因疗法的病毒载体作出了突破性的贡献。治疗庞贝症的基因疗法已经进入临床试验。“AskBio公司总裁兼首席科学官Jude Samulski博士说：“我很高兴能够与TPG和Vida公司合作，

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