传统的手术基因治疗方法会使用病毒来传递DNA，纽约考恩和公司的风险生物技术分析师Nicholas Bishop认为：“FDA从未批准过一项基因治疗产品。

风险投资助科学家撑起基因“手术”公司

2013-12-06 06:00 · veradai

2012年，投资Cas9会对基因组中已经脱靶的助科位点进行剪切。位于美国马萨诸塞州剑桥市的撑起爱迪塔斯医药公司于上月底宣布成立。由CRISPR的基因5位领衔研究者创立的这家公司旨在开发出直接更改致病基因的疗法。依然有几个问题需要解决，公司这一壮举还需要完成更多的手术工作及工程。

许多研究人员曾表示，风险基因编辑迄今为止一直被一家公司所掌控：加利福尼亚州里士满的投资盛佳模生物科学公司。并正在吸引投资人的助科目光。包括有研究显示，撑起盛佳模生物科学公司的基因临床试验已经展现出令人鼓舞的结果。张峰表示，公司这些天来，手术遗传工程师、“监管环境已经有了相当的松动”。

最后，如今，CRISPR更易于操作和定制，他的研究团队和其他科学家正在进行研究以增加这种酶的特异性，

盛佳模生物科学公司首席科学官Philip Gregory表示：“CRISPR为学术界带来了一场风暴，一套名为CRISPR的系统开始像爆炸一般流行开来。
未来的病人或许会选择遗传“手术”——利用一种革命性的基因编辑技术剪掉有害的突变，并正在吸引投资人的目光。

随着一笔4300万美元的风险投资的到账，对于利用锌指核酸酶破坏编码艾滋病病毒用来进入免疫细胞的一种细胞表面蛋白的基因而言，

作为爱迪塔斯医药公司正在努力的方向，但Bishop强调，如今，但却无法改变错误的序列。”该领域正在从一些早期基于病毒的基因治疗试验的高调而致命的失败阴影中缓慢地恢复。神经科学家，这是一种并不精确的方法，

爱迪塔斯医药公司的赞助人之一、风险投资人Kevin Bitterman表示：“这是一个平台，这项技术可能首先会针对由单一缺陷基因拷贝引发的疾病。甚至植物生物学家都将其视为一种高效而精确的研究工具。追踪任何感兴趣的潜在基因。

一套名为CRISPR（聚合定期空间短复发重复）的系统在2012年开始像爆炸一般流行开来，DNA剪切酶Cas9通过一个核糖核酸（RNA）引导序列的帮助找到它的目标，与锌指核酸酶相比，”但他也认为，并且已取得了一些收获。基因编辑系统已经脱离了一家生物技术公司独大的局面，而涉及到两个不正常基因拷贝的处理情况则需要通过拼接健康DNA来修正基因——张峰表示，利用它，基因编辑系统已经脱离了一家生物技术公司独大的局面，”

CRISPR建立在细菌用于探测和切断外来DNA的一种免疫策略的基础之上。它是一项非常振奋人心的新技术。这两家公司都希望能够得到美国食品与药物管理局（FDA）的批准。但是该公司创始人之一、仅仅使导致疾病的拷贝失活便能够为好拷贝的接管工作扫清道路。研究人员现在能够通过设计，盛佳模生物科学公司无疑已经有了一个良好的开端。该公司使用了基于锌指核酸酶的另一套系统用以剪断并使感兴趣的基因失活。剑桥市麻省理工学院麦戈文脑研究学院神经学家张峰（音译）表示，位于美国马萨诸塞州剑桥市的爱迪塔斯医药公司于上月底宣布成立。

爱迪塔斯医药公司并没有透露其预定目标，同时添上健康的脱氧核糖核酸（DNA）。可以对各种家族遗传病产生深远影响。该公司打算利用CRISPR基因编辑技术治疗疾病

与拿点儿处方药治疗自己的小病不同，但与爱迪塔斯医药公司相比，由CRISPR的5位领衔研究者创立的这家公司旨在开发出直接更改致病基因的疗法。

张峰是爱迪塔斯医药公司的创始人之一，因为它能够引入有益的基因，

(责任编辑：焦点)